[Rituximab for the treatment of generalised myasthenia gravis: experience in clinical practice]. / Rituximab para el tratamiento de la miastenia grave generalizada: experiencia en la práctica clínica.

INTRODUCTION AND AIMS: Rituximab (RTX) is an anti-CD20 monoclonal antibody that has been used in cases of refractory myasthenia gravis (MG). The aim of this work is to analyse the efficacy and safety of RTX in MG in real clinical practice in a tertiary hospital. PATIENTS AND METHODS: A retrospective study was conducted with patients with MG treated with RTX in our centre from March 2014 to September 2020. Demographic and serological data, together with information about previous immunomodulatory treatment, clinical response and adverse effects are collected. RESULTS: Twenty patients with MG - 100% generalised: 70% late-onset MG (LOMG) and 30% early-onset MG (EOMG) - were given RTX (mean age: 66.8 years; 70% male). A total of 90% are seropositive, 16 of them with positive anti-acetylcholine receptor antibodies and two with positive muscle-specific tyrosine kinase (anti-MuSK) antibodies. All had failed previous treatments: 100% with steroids, 100% with intravenous immunoglobulins and/or plasmapheresis, 55% with other immunosuppressants (25% with one previous immunosuppressant, 10% with two, 15% with three and 5% with four) and 35% with thymectomy. After RTX, 75% of patients showed a clinical response (12 patients with complete remission and the possibility of steroid withdrawal without recurrence; and three patients with partial remission and the possible reduction of steroid dosage) and 25% therapeutic failure; in all these cases RTX was withdrawn. All the anti-MuSK+ patients (100%) and 92.8% of the LOMG patients responded to RTX, while 66% of EOMG patients failed. Only three patients reported adverse effects, all of which were mild and did not require RTX withdrawal. CONCLUSION: In our experience, rituximab is a safe and effective treatment in aggressive generalised MG with anti-MuSK or late-onset MG (LOMG).

TITLE: Rituximab para el tratamiento de la miastenia grave generalizada: experiencia en la práctica clínica.Introducción y objetivos. El rituximab (RTX) es un anticuerpo monoclonal anti-CD20 que se ha utilizado en casos de miastenia grave (MG) refractaria. El objetivo de este trabajo es analizar la eficacia y la seguridad del RTX en la MG en la práctica clínica real en un hospital terciario. Pacientes y métodos. Se realiza un estudio retrospectivo de pacientes con MG tratados con RTX en nuestro centro de marzo de 2014 a septiembre de 2020. Se recogen datos demográficos, serológicos, tratamiento inmunomodulador previo, respuesta clínica y efectos adversos. Resultados. Veinte pacientes con MG ­el 100%, generalizada: el 70%, MG de inicio tardío (LOMG), y el 30%, MG de inicio temprano (EOMG)­ han recibido RTX (edad media: 66,8 años; 70%, varones). El 90% son seropositivos ­16 con anticuerpos antirreceptor de la acetilcolina positivos y dos con anticuerpos antitirosincinasa muscular específica (anti-MuSK) positivos­. Todos habían fracasado con tratamientos previos: el 100% con esteroides, el 100% con inmunoglobulinas intravenosas y/o con plasmaféresis, el 55% con otros inmunosupresores (25%, un inmunosupresor previo; 10%, dos; 15%, tres; y 5%, cuatro) y el 35% con timectomía. Tras el RTX, presentó respuesta clínica el 75% de los pacientes (12 pacientes, remisión completa con posibilidad de la retirada de los esteroides sin recurrencia; y tres parcial, con posibilidad de la reducción de la dosis de esteroides) y fracaso terapéutico el 25%; en todos estos casos se retiró el RTX. El 100% de los pacientes anti-MuSK+ y el 92,8% de los de LOMG presentaron respuesta al RTX, mientras que el 66% de los pacientes con EOMG fracasaron. Sólo tres pacientes presentaron efectos adversos, todos leves, que no requirieron la retirada del RTX. Conclusión. En nuestra experiencia, el rituximab es un tratamiento seguro y eficaz en la MG generalizada agresiva con anticuerpos anti-MuSK o de inicio tardío (LOMG).

Rituximab para el tratamiento de la miastenia grave generalizada: experiencia en la práctica clínica / Rituximab for the treatment of generalised myasthenia gravis: experience in clinical practice

Introducción y objetivos: El rituximab (RTX) es un anticuerpo monoclonal anti-CD20 que se ha utilizado en casos de miastenia grave (MG) refractaria. El objetivo de este trabajo es analizar la eficacia y la seguridad del RTX en la MG en la práctica clínica real en un hospital terciario. Pacientes y métodos:Se realiza un estudio retrospectivo de pacientes con MG tratados con RTX en nuestro centro de marzo de 2014 a septiembre de 2020. Se recogen datos demográficos, serológicos, tratamiento inmunomodulador previo, respuesta clínica y efectos adversos. Resultados: Veinte pacientes con MG –el 100%, generalizada: el 70%, MG de inicio tardío (LOMG), y el 30%, MG de inicio temprano (EOMG)– han recibido RTX (edad media: 66,8 años; 70%, varones). El 90% son seropositivos –16 con anticuerpos antirreceptor de la acetilcolina positivos y dos con anticuerpos antitirosincinasa muscular específica (anti-MuSK) positivos–. Todos habían fracasado con tratamientos previos: el 100% con esteroides, el 100% con inmunoglobulinas intravenosas y/o con plasmaféresis, el 55% con otros inmunosupresores (25%, un inmunosupresor previo; 10%, dos; 15%, tres; y 5%, cuatro) y el 35% con timectomía. Tras el RTX, presentó respuesta clínica el 75% de los pacientes (12 pacientes, remisión completa con posibilidad de la retirada de los esteroides sin recurrencia; y tres parcial, con posibilidad de la reducción de la dosis de esteroides) y fracaso terapéutico el 25%; en todos estos casos se retiró el RTX. El 100% de los pacientes anti-MuSK+ y el 92,8% de los de LOMG presentaron respuesta al RTX, mientras que el 66% de los pacientes con EOMG fracasaron. Sólo tres pacientes presentaron efectos adversos, todos leves, que no requirieron la retirada del RTX. Conclusión: En nuestra experiencia, el rituximab es un tratamiento seguro y eficaz en la MG generalizada agresiva con anticuerpos anti-MuSK o de inicio tardío (LOMG).(AU)

Introduction and aims: Rituximab (RTX) is an anti-CD20 monoclonal antibody that has been used in cases of refractory myasthenia gravis (MG). The aim of this work is to analyse the efficacy and safety of RTX in MG in real clinical practice in a tertiary hospital. Patients and methods: A retrospective study was conducted with patients with MG treated with RTX in our centre from March 2014 to September 2020. Demographic and serological data, together with information about previous immunomodulatory treatment, clinical response and adverse effects are collected. Results: Twenty patients with MG – 100% generalised: 70% late-onset MG (LOMG) and 30% early-onset MG (EOMG) – were given RTX (mean age: 66.8 years; 70% male). A total of 90% are seropositive, 16 of them with positive anti-acetylcholine receptor antibodies and two with positive muscle-specific tyrosine kinase (anti-MuSK) antibodies. All had failed previous treatments: 100% with steroids, 100% with intravenous immunoglobulins and/or plasmapheresis, 55% with other immunosuppressants (25% with one previous immunosuppressant, 10% with two, 15% with three and 5% with four) and 35% with thymectomy. After RTX, 75% of patients showed a clinical response (12 patients with complete remission and the possibility of steroid withdrawal without recurrence; and three patients with partial remission and the possible reduction of steroid dosage) and 25% therapeutic failure; in all these cases RTX was withdrawn. All the anti-MuSK+ patients (100%) and 92.8% of the LOMG patients responded to RTX, while 66% of EOMG patients failed. Only three patients reported adverse effects, all of which were mild and did not require RTX withdrawal. Conclusion: In our experience, rituximab is a safe and effective treatment in aggressive generalised MG with anti-MuSK or late-onset MG (LOMG).(AU)

Corea subagudo reversible por déficit de vitamina B12 / Reversible subacute chorea caused by vitamin B12 deficiency

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[Treatment of relapsing-remitting multiple sclerosis with fingolimod in routine clinical practice]. / Tratamiento de la esclerosis multiple remitente recurrente con fingolimod en la practica clinica habitual.

INTRODUCTION: Fingolimod is a selective immunosuppressant that targets the S1P receptor, and is indicated in the treatment of aggressive relapsing-remitting multiple sclerosis (RRMS) and following treatment failure with first-order drugs. AIM: To investigate the safety and effectiveness of fingolimod under the conditions of routine clinical practice. PATIENTS AND METHODS: We conducted an observational study with prospective follow-up of patients with RRMS who received fingolimod from January 2011 until February 2014. Data assessed were the annualised relapse rate (ARR), disability measured by the Expanded Disability Status Scale (EDSS), magnetic resonance activity and the appearance of side effects. RESULTS: Our sample consisted of 122 patients, 79.5% of them females and with a mean age of 26.8 years. They were classified, according to the last treatment received, as being: naive (aggressive RRMS; n = 17), previous treatment failure (n = 67) and withdrawal of natalizumab due to risk of progressive multifocal leukoencephalopathy (n = 38). After a mean follow-up of 29.9 ± 15.9 months, the ARR and the appearance of new lesions with gadolinium enhancement were reduced in both the naive and the previous treatment failure groups. There were no differences between the various subgroups as regards the progression of EDSS or the time elapsed until the first attack or treatment failure. The risk of treatment failure is higher with a baseline EDSS > 3 (hazard ratio: 4.24; p = 0.001) and presence of IgM oligoclonal bands (hazard ratio: 2.45; p < 0.022). CONCLUSIONS: Fingolimod is an effective and well-tolerated drug under conditions of routine clinical practice. Having a baseline EDSS > 3 and IgM oligoclonal bands is predictive of a poor response to fingolimod.

TITLE: Tratamiento de la esclerosis multiple remitente recurrente con fingolimod en la practica clinica habitual.Introduccion. El fingolimod es un inmunosupresor selectivo dirigido contra el receptor SP-1, indicado en el tratamiento de la esclerosis multiple remitente recurrente (EMRR) agresiva y tras el fracaso del tratamiento con farmacos de primera linea. Objetivo. Investigar la seguridad y efectividad del fingolimod en condiciones de practica clinica habitual. Pacientes y metodos. Estudio observacional con seguimiento prospectivo de pacientes con EMRR que recibieron fingolimod desde enero de 2011 hasta febrero de 2014. Se evaluo la tasa anual de brotes (TAB), la discapacidad medida por la escala expandida del estado de discapacidad (EDSS), la actividad en la resonancia magnetica y la aparicion de efectos adversos. Resultados. Incluimos 122 pacientes, el 79,5% mujeres y con una edad media de 26,8 antilde;os. Se clasificaron segun el ultimo tratamiento recibido en: naive (EMRR agresiva; n = 17), fracaso a terapias previas (n = 67) y retirada de natalizumab por riesgo de leucoencefalopatia multifocal progresiva (n = 38). Tras un seguimiento medio de 29,9 ± 15,9 meses, se redujo de forma significativa la TAB y la aparicion de nuevas lesiones con realce de gadolinio en el grupo naive y el de fracaso a terapias previas. No ha habido diferencias en la evolucion de la EDSS ni en el tiempo hasta el primer brote o el fracaso terapeutico entre los diferentes subgrupos. El riesgo a fracaso terapeutico es mayor con la EDSS basal > 3 (hazard ratio: 4,24; p = 0,001) y presencia de bandas oligoclonales IgM (hazard ratio: 2,45; p < 0,022). Conclusiones. El fingolimod es un farmaco eficaz y seguro en la EMRR en condiciones de practica clinica habitual. Tener una EDSS basal > 3 y bandas oligoclonales IgM predice una mala respuesta al fingolimod.